Lanabecestat ist ein wirkungsvoller Inhibitor der Bildung von Amyloid-Beta (Aβ) Bildung, der Hauptkomponente der Alzheimer-typischen Amyloid-Plaques. Aβ wird durch die Spaltung des Amyloidvorläuferproteins (APP) durch Proteasen, die als β- und γ-Sekretasen bezeichnet werden, gebildet. Die β-Sekretase (auch Beta-Site-APP-Cleaving-Enzyme 1, BACE1 genannt) spaltet APP an der β-Sekretase-Stelle, danach wird APP von der γ-Sekretase gespalten, was zur Bildung der Aβ-Peptide führt. Lanabecestat hemmt die Aktivität von BACE1 und konnte die Werte von Aβ1-40 und Aβ1-42 im Gehirn, in der Liquorflüssigkeit (Liquor) und im Plasma in mehreren Tiermodellen sowie auch die Liquor- und Plasmabilanz dieser Peptide beim Menschen reduzieren. Außerdem ist Lanabecestat in der Lage, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, was bedeutet, dass eine ausreichende Menge dieser Substanz nach der oralen Einnahme das Gehirn erreichen kann.